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Eine Einzelzellkarte der Antisense-Oligonukleotidaktivität im Gehirn

By M. Mortberg and others at
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Antisense-Oligonukleotide (ASOs), die in Liquor Cerebrospinalis (CSF) dosiert werden, verteilen sich breit im Gehirn und versprechen die Behandlung unzähliger Gehirnerkrankungen durch Modulation der RNA. ZNS-Gewebe wird bei lebenden Individuen nicht routinemäßig biopsiert, was dazu führt, dass man sich auf Liquor-Biomarker verlässt, um Informationen über das Engagement von Wirkstoffzielen zu erhalten.... Show more
May 16, 2023
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A single-cell map of antisense oligonucleotide activity in the brain
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